Ataluren Treatment Improves Hematopoietic and Pancreatic Disorders in Patients with Shwachman-Diamond Syndrome

Bezzerri, V.; Pegoraro, A.; Hristodor, A.; Crane, G.; Meneghelli, I.; Brignole, C.; Boni, C.; Baldisseri, E.; Vella, A.; Menichetti, G.; Valli, R.; Porta, G.; D(')Amico, G.; Tecchio, C.; Parisi, A.; Lippi, G.; Cesaro, S.; Corey, S.; Cipolli, M.